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治療遺傳眼病患者的藥物近日在美上市

時(shí)間：2017-12-26 10:48來(lái)源：海西晨報編輯：lin瀏覽：

【文章導讀】近日，由廈門(mén)大學(xué)附屬廈門(mén)眼科中心眼科研究所常務(wù)副所長(cháng)龐繼景參與研發(fā)的“眼科基因療法”藥物L(fēng)uxturna被美國食品藥品監督管理局（以下簡(jiǎn)稱(chēng)FDA）批準上市。

　　“這一藥物的成功獲批，使原本無(wú)藥可治的遺傳眼病患者看到了曙光。”近日，由廈門(mén)大學(xué)附屬廈門(mén)眼科中心眼科研究所常務(wù)副所長(cháng)龐繼景參與研發(fā)的“眼科基因療法”藥物L(fēng)uxturna被美國食品藥品監督管理局（以下簡(jiǎn)稱(chēng)FDA）批準上市。

　　據悉，該藥物旨在用于治療Leber先天性黑曚2型(LCA2)疾病，這是一種導致嬰幼兒先天性盲的嚴重遺傳性視網(wǎng)膜疾病。患者往往在出生后前幾個(gè)月就開(kāi)始出現視功能損傷，表現為患兒雙眼不追物，還可以出現戳眼、揉眼、按壓眼球等現象，稍大可見(jiàn)嚴重視覺(jué)障礙引起的眼球異常轉動(dòng)(眼球震顫)。龐繼景教授從2002年起參與該病的基因治療臨床試驗。

　　“FDA批準上市并不等于Luxturna的安全性和有效性得到了100%的確認。”龐繼景教授特別強調，患者要和有經(jīng)驗的醫生進(jìn)行詳細的咨詢(xún)后再做決定。

　　據介紹，目前全國具有遺傳性眼病發(fā)病風(fēng)險的概率在4%左右。在25歲以下青少年盲人中，遺傳性眼病致盲者占67.7%。“基因檢測一定要趁早。”龐繼景教授強調，在遺傳基因診斷明確的情況下，通過(guò)評估，可以有針對性地對患者的日常生活學(xué)習進(jìn)行個(gè)性化指導和干預，爭取盡可能地減緩疾病的發(fā)展速度。

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