2017年7月13日，世界基因治療知名專(zhuān)家、中國視網(wǎng)膜疾病基因治療領(lǐng)軍人物、美國佛羅里達大學(xué)眼科研究系龐繼景教授歸國就職廈門(mén)眼科中心，擔任廈門(mén)眼科中心眼科研究所常務(wù)副所長(cháng)。
當日下午，廈門(mén)市衛計委副主任
王挹青，廈門(mén)大學(xué)醫學(xué)院院長(cháng)
劉祖國，國際眼科科學(xué)院院士、廈門(mén)眼科中心院長(cháng)
黎曉新教授，中國醫師學(xué)會(huì )眼科分會(huì )會(huì )長(cháng)、華廈
眼科醫院集團專(zhuān)家委員會(huì )主席
趙堪興教授，廈門(mén)眼科中心業(yè)務(wù)院長(cháng)
吳國基、華廈眼科醫院集團國際部總監
詹桂林教授，廈門(mén)眼科中心副總經(jīng)理
姚鄭玲玲等出席了聘任儀式。
聘任儀式由廈門(mén)眼科中心副院長(cháng)張廣斌主持
近二十載
龐教授多項眼遺傳病基因治療研究獲世界性突破
從中國，到日本，到美國（1999年），近20年來(lái)龐繼景教授一直走在世界眼科治療頂端技術(shù)--基因治療的前沿。
美國佛羅里達大學(xué)是世界著(zhù)名基因治療研究中心，也是腺相關(guān)病毒研究的發(fā)源地（腺相關(guān)病毒，是目前基因治療中使用最成功的載體）。在美國佛羅里達大學(xué)教學(xué)科研時(shí)期，龐繼景教授獲得腺相關(guān)病毒的發(fā)現者之一、世界著(zhù)名視網(wǎng)膜疾病基因治療專(zhuān)家郝斯沃施博士(Dr.Hauswirth)的大力支持，醉心研究、成績(jì)斐然，主持及作為主要人員獲得的項目資助累計達2000多萬(wàn)美元。
2001年龐繼景教授報道了世界上首例由aTTP基因突變導致的視網(wǎng)膜色素變性的臨床病理改變。之后，龐教授是包括雷柏氏先天性黑蒙(先天性盲, 出生時(shí)或出生后視力很快喪失，嬰兒眼睛不能跟光移動(dòng)且伴有眼球震顫)，視網(wǎng)膜色素變性(慢性進(jìn)行性視野缺失，從夜盲開(kāi)始，視力一點(diǎn)點(diǎn)缺失)，全色盲(紅、綠、藍三原色均不能辨認，視力低于0.1，患者尤喜暗、畏光，表現為晝盲)，藍色單色視(無(wú)法識別三原色中的紅和綠色，只能辨認藍色，中心視力明顯下降)在內的多個(gè)基因治療臨床前期及臨床試驗項目組負責人或成員，并且獲得多項世界性突破。
其中，龐教授傾注大量心血的雷柏氏先天性黑蒙2型基因治療，有可能成為美國第一個(gè)被批準臨床應用的基因治療方法，同時(shí)也可能是世界上第一個(gè)被批準臨床應用的眼科疾病基因治療方法。
由于在基因治療方面的突出貢獻，龐教授榮獲H. Talmage Dobbs 眼科貢獻獎（Emory University, 2003），“2011年海外華人眼科學(xué)與視覺(jué)科學(xué)杰出成就獎”，并在2015年美國眼科及視覺(jué)研究大會(huì )上獲OCAVER視覺(jué)及眼科研究杰出成就獎。
龐繼景教授接受媒體采訪(fǎng)
龐教授介紹，“現在眼科學(xué)的難題是遺傳性視網(wǎng)膜疾病。以前，對為什么造成這些病變并不清楚，所以不能從根源上解決問(wèn)題。現在明確了根源就是基因突變。到2017年，已有700多個(gè)導致眼病的突變基因以及近300個(gè)導致眼底病的突變基因被發(fā)現。基因治療能糾正修復或彌補遺傳病的缺陷基因，從而達到減輕或治愈疾病的目的，也就是從疾病的源頭上進(jìn)行治療。”
目前在美國已有至少500例眼病患者在視網(wǎng)膜疾病基因治療臨床試驗中得到治療。隨著(zhù)研究的進(jìn)一步深入和病種研究的進(jìn)一步擴大，難治性眼病患者、罕見(jiàn)眼病患者和先天性盲童離光明將更近一步！
加盟眼科
打造有國際影響力的眼遺傳病基因治療平臺
2004年開(kāi)始，龐教授就在美國繁忙的工作之余投入大量的時(shí)間和精力從事基因治療在中國的普及和推廣工作。曾經(jīng)多次在北京大學(xué)眼科中心，北京同仁醫院，北京協(xié)和醫院，廣州中山眼科中心，上海復旦大學(xué)五官科醫院，中國醫科大學(xué)等地進(jìn)行講學(xué)及學(xué)術(shù)交流活動(dòng)，并任國內多所大學(xué)及眼科中心客座教授或特聘教授。成為視網(wǎng)膜基因療法技術(shù)在中國傳播的主要促進(jìn)者。歸國報效是他海外奮力拼搏的最終目標。
圖為黎曉新院長(cháng)與龐繼景教授正式簽約
今年4月，斥資五千萬(wàn)、規模超過(guò)3000平方米的廈門(mén)眼科中心眼科研究所成立之初，廈門(mén)眼科中心院長(cháng)、廈門(mén)眼科中心眼科研究所所長(cháng)黎曉新教授就明確指出研究所的發(fā)展方向，“以轉化型醫學(xué)為主導、引進(jìn)國內外著(zhù)名的眼科、病理、遺傳學(xué)專(zhuān)家，創(chuàng )新研究模式，重點(diǎn)關(guān)注國內亟須解決的眼科科學(xué)研究問(wèn)題，通過(guò)人才培養和科學(xué)研究工作的有機結合，創(chuàng )辦有國際影響力的科研平臺。”
研究所的發(fā)展理念與龐繼景教授不謀而合，“轉化醫學(xué)在基礎研究與臨床應用之間架起橋梁，可以提高醫療診治的總體水平，最終使患者受益，而不是為研究而研究。這和我基因治療的理念相符合，也是促使我加盟眼科中心的最主要原因。
趙堪興教授為龐繼景教授頒發(fā)聘書(shū)
借助廈門(mén)眼科中心在臨床、科研、防盲、教學(xué)方面的強大實(shí)力和資金、人才支持，龐繼景教授將以廈門(mén)眼科中心眼科研究所為平臺和國內外權威機構合作，從收集遺傳診斷明確的病人開(kāi)始逐步在國內開(kāi)展視網(wǎng)膜遺傳病的基因治療臨床試驗。
華廈眼科醫院集團董事長(cháng)蘇慶燦表示，“龐繼景教授是繼國際眼科科學(xué)院院士、北京大學(xué)人民醫院原副院長(cháng)、眼底病權威黎曉新教授；國際眼科學(xué)科學(xué)院院士、中國醫師協(xié)會(huì )眼科醫師分會(huì )會(huì )長(cháng)、斜視與小兒專(zhuān)家趙堪興教授；原中山大學(xué)中山眼科中心主任、青光眼泰斗葛堅教授；南方醫科大學(xué)及中南大學(xué)眼科學(xué)博導、白內障專(zhuān)家郭海科教授加盟中心醫療團隊后，眼科中心建設高水平的人才隊伍，創(chuàng )新人才建設機制的又一大舉措。必將使眼科中心的學(xué)科優(yōu)勢愈加凸顯，科研及診療水平邁上更高的臺階。”
黎曉新院長(cháng)接受媒體采訪(fǎng)
黎曉新教授認為，“龐教授懷著(zhù)深厚的情誼接受廈門(mén)眼科中心的聘請，歸國加盟眼科中心眼科研究所，以眼科研究所為平臺和國內外權威機構合作，將逐步開(kāi)始在國內開(kāi)展視網(wǎng)膜遺傳病的基因治療臨床試驗。龐教授的加盟，必將推動(dòng)眼科研究所的快速發(fā)展，形成以轉化型醫學(xué)為基礎的視覺(jué)科學(xué)研究和以疑難眼病為中心的臨床研發(fā)基地，推進(jìn)解決視覺(jué)領(lǐng)域重要科學(xué)問(wèn)題，提高診療水平，降低致盲率，最終造福更多疑難眼疾患者。”
廈門(mén)大學(xué)醫學(xué)院院長(cháng)劉祖國致辭
廈門(mén)大學(xué)醫學(xué)院院長(cháng)劉祖國表示，“龐教授的加入，是眼科界的一大喜事，也是中國眼遺傳病患者的福音。相信龐教授在眼遺傳病基因治療領(lǐng)域的豐富經(jīng)驗，將有效的促使廈門(mén)眼科中心眼科研究所在基因治療領(lǐng)域的快速發(fā)展。這也為廈大醫學(xué)院和廈門(mén)眼科中心，在這一領(lǐng)域的合作互動(dòng)提供更多的可能性。”
衛計委副主任王挹青出席簽約儀式并致辭
廈門(mén)市衛計委副主任王挹青表示，“廈門(mén)眼科中心這幾年引進(jìn)了很多的人才，此次基因治療領(lǐng)域的專(zhuān)家龐教授的加盟，將進(jìn)一步提升廈門(mén)眼科中心的科研水平。很期待接下來(lái)眼科中心在前沿研究領(lǐng)域的發(fā)展。”
每周三開(kāi)設眼遺傳病門(mén)診
限號4個(gè)，患者需提前預約
我國是一個(gè)人口大國，眼科遺傳病病人數量較高。據了解，目前全國具有遺傳性眼病發(fā)病風(fēng)險的概率在4%左右。在25歲以下青少年盲人中，遺傳性眼病致盲者占67.7%。一些患者“出生時(shí)或出生不久既有嚴重的視力喪失”、“夜盲或晝盲”等遺傳眼病的典型癥狀，卻并沒(méi)有意識到遺傳檢測的重要性。
遺傳檢測是發(fā)現致病根本原因的重要方法，也是有生育需求的眼科遺傳病患者及有眼科遺傳病家族史成員進(jìn)行婚前/孕前遺傳咨詢(xún)及健康優(yōu)生指導的基礎；對患者親屬中無(wú)臨床癥狀表現者，通過(guò)基因檢測，可了解其自身致病基因攜帶情況，為優(yōu)生優(yōu)育做好準備。在遺傳診斷基礎上的眼科遺傳咨詢(xún)，也就是對患者遺傳臨床狀況的全面評估更是進(jìn)行相應基因治療的基礎和前提。
為此，龐教授從7月19日起，每周三上午在廈門(mén)眼科中心開(kāi)設眼遺傳病門(mén)診，患者可撥打預約電話(huà)：0592-2112111提前預約遺傳檢測；若已經(jīng)有遺傳及臨床檢測報告的可預約遺傳咨詢(xún)，以確定疾病的進(jìn)展程度，評估將來(lái)進(jìn)行基因治療的可行性及可能的具體治療方法，療效及預后以及必要時(shí)的遺傳檢測結果再確認。因為遺傳咨詢(xún)的專(zhuān)業(yè)性和復雜性，周三上午僅限號4個(gè)，患者需提前預約。
龐教授指出，“基因治療一定要早。某些視網(wǎng)膜遺傳病如果沒(méi)有進(jìn)行早期治療，可以造成視細胞的死亡，對基因治療的預后產(chǎn)生不良影響。這也是我一直呼吁進(jìn)行早期基因診斷和治療的原因。”
龐教授科研成果中創(chuàng )造的“首次”相關(guān)鏈接
2001——第一例aTTP基因突變導致視網(wǎng)膜色素變性的臨床病理改變；
2004——通過(guò)小鼠的視行為實(shí)驗證明基因治療可以恢復RPE65小鼠視力；
2006 ——證明基因療法能徹底治愈RPE65基因突變引起的眼病（申請中國專(zhuān)利）；
2010——治愈由PDE6b突變造成的視網(wǎng)膜色素變性動(dòng)物模型（申請中國專(zhuān)利）；
2010-2013——治愈全色盲2型小鼠（申請中國專(zhuān)利）；
2015——以玻璃體腔注射的基因替代療法改善全色盲2型動(dòng)物模型視功能；
2017——成功實(shí)現BCM小鼠缺失的紅綠錐細胞的功能再恢復（申請美國專(zhuān)利）。
