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雷柏氏先天性黑朦2型治療

時(shí)間：2017-11-09 17:42來(lái)源：廈門眼科中心編輯：lin瀏覽：

【文章導(dǎo)讀】龐繼景教授表示：“由RPE65基因突變引起的雷柏氏先天性黑朦2型，在美國(guó)已經(jīng)完成臨床3期試驗(yàn)并取得很好的結(jié)果。如果一切順利的話，有可能在今年年內(nèi)就獲得批準(zhǔn)。

　　都說(shuō)眼睛是人類捕捉外界信息的觸角，而普通人是很難體會(huì)和理解患有眼部疾病者的世界是什么樣的。目前，在我國(guó)難治性視網(wǎng)膜疾病中，有單純由基因突變?cè)斐傻倪z傳性視網(wǎng)膜疾病，也有遺傳和環(huán)境共同作用導(dǎo)致的疾病，如雷柏氏先天性黑朦2型。
 
　　雷柏氏先天性黑朦2型何時(shí)可以得到治療?
 
　　龐繼景教授表示：“由RPE65基因突變引起的雷柏氏先天性黑朦2型，在美國(guó)已經(jīng)完成臨床3期試驗(yàn)并取得很好的結(jié)果。今年五月份把三期臨床結(jié)果及商業(yè)治療申請(qǐng)遞交到FDA。7月份的時(shí)候，F(xiàn)DA已經(jīng)正式接受了申請(qǐng)材料并進(jìn)入孤兒藥審批綠色通道。”
 
　　如果一切順利的話，有可能在今年年內(nèi)就獲得批準(zhǔn)。
 
　　同時(shí)，龐繼景教授在積極推行在國(guó)內(nèi)進(jìn)行相關(guān)試驗(yàn)和研究，已開始以廈門眼科中心為平臺(tái)募集患者，設(shè)立觀察組，計(jì)劃與國(guó)內(nèi)外團(tuán)隊(duì)合作推進(jìn)臨床試驗(yàn)。

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