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龐繼景教授解答:視網膜遺傳病臨床試驗的三大部分

時間:2018-10-04 16:43來源:廈門眼科中心編輯:lin瀏覽:

【文章導讀】國內知名視網膜遺傳病診療專家、廈門眼科中心眼科研究所副所長龐繼景教授表示,視網膜遺傳病基因治療的完整臨床試驗大致包括三大部分。

  視網膜遺傳病基因治療的完整臨床試驗大致包括三大部分。
 
  一、篩查致病基因突變
 
  確定存在致病基因突變的患者,經基因診斷為進一步治療打下基礎,此部分主要由臨床上視網膜內科醫(yī)生和遺傳學專家完成。
 
  二、研發(fā)基因病變的藥物
 
  為研發(fā)可用于治療相關基因病變的藥物,包括建立與人類基因突變和臨床表現相近的動物模型、設計并篩選相關病毒載體以及將載體導入動物模型眼睛的給藥方式,以及隨后的安全性和有效性評估。
 
  三、部分為在人體進行臨床I、II、III期臨床試驗,觀察并確定在動物模型中安全性及有效性均良好的藥物在人體的效果。

        據悉,國內知名視網膜遺傳病診療專家、廈門眼科中心眼科研究所副所長龐繼景教授,在美國主要從事的就是基因治療藥物的研發(fā);目前在國內主要從事致病基因突變的篩查和第三部分有關致病基因患者的基因檢測和篩選相關臨床試驗患者及可以進行商業(yè)治療的患者。以后將陸續(xù)開始關于全色盲、先天性黑蒙、視網膜色素變性、無脈絡膜癥等遺傳性疾病的相關研究和治療。有相關方面疑問患者,可撥打0592-2112111進行咨詢。
 
  龐繼景教授出診時間
 
  時間:每周三上午:8:00—12:00
 
  地點:廈門眼科中心大樓1號樓5樓5號診室
 
  注意:咨詢日當周的周一上午(8:00)或下午(2:30)需要提前到陳龍龍醫(yī)生處掛普通號進行各項檢查。(需要進行兩天才能完成的眼底照相、OCT、ERG、VEP、光敏感度、視力/視野/色盲等各項輔助檢查)

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