患者咨詢(xún)：RPE65基因引起的雷柏氏先天性黑曚2型，其基因藥物就快要上市了，預(yù)計(jì)藥效時(shí)間多久？上市后香港、美國(guó)治療費(fèi)用有什么區(qū)別？這個(gè)藥價(jià)下降速度快嗎？
 
　　龐繼景教授：RPE65這個(gè)基因我還是比較了解的，今年五月份把三期臨床結(jié)果及商業(yè)治療申請(qǐng)遞交到FDA。七月份的時(shí)候，F(xiàn)DA已經(jīng)正式接受了申請(qǐng)材料并進(jìn)入孤兒藥審批綠色通道。如果一切順利的話，有可能在今年年內(nèi)就獲得批準(zhǔn)。獲批后，根據(jù)這個(gè)疾病的病人數(shù)，載體成本及和研發(fā)費(fèi)用均攤估算，一只眼應(yīng)該是十萬(wàn)美元左右吧，但是具體價(jià)格要到申請(qǐng)得到批準(zhǔn)以后才能定。考慮到市場(chǎng)比較成熟，國(guó)外基因治療公司一般會(huì)首先推向歐美市場(chǎng)。但是我目前也在積極推動(dòng)他們盡快把中國(guó)納入他們的市場(chǎng)范圍。這樣的話，就不需要上美國(guó)去治病，可以直接在中國(guó)治療。但是如果著急的話還是可以先到美國(guó)治療，或者經(jīng)過(guò)我們?cè)u(píng)估值得進(jìn)行治療的患者，我們也會(huì)介紹過(guò)去。至于價(jià)錢(qián)的話，如果病人非常少的話，一般不會(huì)降太多。況且中國(guó)現(xiàn)在也就幾百個(gè)病人，而美國(guó)病人已經(jīng)在多個(gè)臨床試驗(yàn)中治療的差不多了。將來(lái)如果要在中國(guó)生產(chǎn)基因治療藥物，我們大致推算要一次十五萬(wàn)到二十萬(wàn)人民幣一只眼睛。