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基因療法能治好視網(wǎng)膜色素變性嗎

時(shí)間：2017-10-24 16:28來(lái)源：廈門眼科中心編輯：lin瀏覽：

【文章導(dǎo)讀】目前，廈門眼科中心已經(jīng)開設(shè)了遺傳眼病咨詢門診，由國(guó)內(nèi)知名遺傳病專家龐繼景教授出診，可以針對(duì)致病基因針對(duì)性治療，恢復(fù)相應(yīng)的正常基因，從而達(dá)到減輕或治愈疾病的目的。

　　視網(wǎng)膜色素變性(RP)是遺傳性視網(wǎng)膜營(yíng)養(yǎng)不良的最常見形式，每4000人中影響1人。

　　如何確診，查找病因?

　　從臨床表現(xiàn)，以及眼底檢查、視覺電生理等來(lái)看，視網(wǎng)膜色素變性的診斷相對(duì)比較容易，但對(duì)于某些特殊類型的病人，與其他視網(wǎng)膜變性類疾病的鑒別診斷有一定的難度，因此，我們可以通過(guò)基因檢測(cè)的手段進(jìn)行明確診斷。

　　由于RP的發(fā)展將取決于所涉及的具體基因或缺陷。對(duì)于具體的某個(gè)患者來(lái)說(shuō)，基因檢測(cè)可以明確真正的致病原因，不同類型的視網(wǎng)膜色素變性，其病程發(fā)展不同，病變進(jìn)展快慢不一樣，最終的視力預(yù)后也不相同，這與突變基因密切相關(guān)，因此基因檢測(cè)可以判斷患者疾病的發(fā)展過(guò)程和預(yù)后。

　　查出病因基因針對(duì)性治療?

　　目前，廈門眼科中心已經(jīng)開設(shè)了遺傳眼病咨詢門診，由國(guó)內(nèi)知名遺傳病專家龐繼景教授出診。患者查找到致病基因后，可以針對(duì)致病基因針對(duì)性治療，通過(guò)一個(gè)載體把正常的相應(yīng)基因轉(zhuǎn)入到病變細(xì)胞內(nèi)，糾正/修補(bǔ)遺傳病的基因缺陷，恢復(fù)相應(yīng)的正常基因，從而達(dá)到減輕或治好疾病的目的。

　　此外，對(duì)于有家族遺傳史的人群，檢測(cè)一個(gè)患者，基本可以明確家族中其他患者的可能突變基因(當(dāng)然也有例外)，這對(duì)于家族遺傳性疾病的診斷、預(yù)防具有重要意義。對(duì)于想要孩子的夫妻或者孩子已經(jīng)出生，想了解孩子是否會(huì)遺傳該病的家庭，都可以通過(guò)視網(wǎng)膜色素變性基因檢測(cè)進(jìn)行排查。

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