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基因療法有望治愈視網(wǎng)膜色素變性

時間:2017-11-22 17:26來源:廈門眼科中心編輯:lin瀏覽:

【文章導讀】廈門眼科中心遺傳眼病門診龐繼景教授指出,以前,對于遺傳性視網(wǎng)膜疾病為什么會病變并不清楚,所以不能從根。現(xiàn)在明確了根源就是基因突變,解決之道就是基因治療。

  并不是所有的孩子,生下來就擁有一雙明亮澄澈的眼睛。一旦孩子眼睛不好、看東西不清楚,甚至失明,孩子的一生和整個家庭都會受此影響。小孩子常常不能表達,或是表達不清楚,很多疾病就因此耽誤了。視網(wǎng)膜色素變性就是其中的一種。
 
  廈門眼科中心遺傳眼病門診龐繼景教授指出,視網(wǎng)膜色素變性是一種視網(wǎng)膜功能出現(xiàn)退化的遺傳性疾病,癥狀包括夜盲、視野狹窄、視力低下等,嚴重時可致失明。
 
  “以前,對于遺傳性視網(wǎng)膜疾病為什么會病變并不清楚,所以不能從根。現(xiàn)在明確了根源就是基因突變,解決之道就是基因治療”。龐繼景教授指出,基因治療能糾正/修補遺傳病的基因缺陷,彌補或恢復相應的正常基因,從而達到減輕或治愈疾病的目的。也就是從疾病的源頭上進行治療。
 
  據(jù)悉,到2017年,已有700多個導致眼病的突變基因以及近300個導致眼底病的突變基因被發(fā)現(xiàn)。目前在美國已有至少500例眼病患者在視網(wǎng)膜疾病基因治療臨床試驗中得到治療。隨著研究的進一步深入和病種研究的進一步擴大,難治性眼病患者、罕見眼病患者和先天性盲童離光明將更近一步!
 
  專家簡介:
 
  龐繼景教授(在線預約)

 
  視網(wǎng)膜基因療法技術在中國傳播的主要促進者
 
  美國佛羅里達大學眼科研究系教授
 
  中國海外學者視覺和眼科研究聯(lián)合會理事兼秘書長
 
  廈門眼科中心眼科研究所常務副所長
 
  多年來,龐教授及其美國研究小組的工作一直站在世界視網(wǎng)膜遺傳性疾病基因治療領域的前沿。龐教授是包括雷柏氏先天性黑蒙,視網(wǎng)膜色素變性,全色盲,藍色單色視在內(nèi)的多個基因治療臨床前期及臨床試驗項目組負責人或成員。
 
  

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