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眼遺傳基因治療現(xiàn)狀

時(shí)間:2017-11-27 17:30來(lái)源:廈門眼科中心編輯:lin瀏覽:14171

【文章導(dǎo)讀】遺傳性視網(wǎng)膜變性疾病是一類由基因異常所導(dǎo)致的視網(wǎng)膜疾病的總稱,視網(wǎng)膜功能呈進(jìn)行性下降,視力亦隨之逐步下降,其中相當(dāng)一部分患者視力最終喪失至盲人水平。

  遺傳性視網(wǎng)膜變性疾病是一類由基因異常所導(dǎo)致的視網(wǎng)膜疾病的總稱,視網(wǎng)膜功能呈進(jìn)行性下降,視力亦隨之逐步下降,其中相當(dāng)一部分患者視力最終喪失至盲人水平,在基因治療出現(xiàn)之前,醫(yī)學(xué)界對(duì)此類疾病束手無(wú)策。
 
  廈門眼科中心遺傳眼病門診龐繼景教授(在線咨詢)介紹,基因治療是指將外源基因通過(guò)載體導(dǎo)入靶細(xì)胞,從而糾正或減輕因基因缺陷引起的異常,因而使用該技術(shù)治療遺傳性視網(wǎng)膜疾病的前提是明確相關(guān)致病基因。
 
  眼遺傳基因治療現(xiàn)狀
 
  近年來(lái),隨著醫(yī)學(xué)的逐步發(fā)展和不斷深入,使得基因治療再也不僅局限于動(dòng)物研究,而開始逐步進(jìn)入人體的臨床試驗(yàn)階段,基因治療給這些患者的復(fù)明帶來(lái)希望。
 
  雷柏氏先天性黑曚2型(RPE65基因突變引起)
 
  青少年黃斑變性(ABCA4基因突變引起)
 
  雷伯遺傳性視神經(jīng)病變(ND4基因突變引起)
 
  全色盲1型(CNGB3基因突變引起)
 
  視網(wǎng)膜色素變性中的一種常染色體隱性遺傳(MERTK基因突變引起)
 
  無(wú)脈絡(luò)膜癥(REP1基因突變引起)
 
  視網(wǎng)膜劈裂癥(RS1基因突變引起)
 
  尤塞氏綜合癥1B亞型(myo7a突變基因)
 
  全色盲2型(CNGA3基因突變引起)
 
  視網(wǎng)膜色素變性中的一種性連鎖遺傳(RPGR基因突變引起)

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