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LCA2基因治療藥物L(fēng)uxturna貴嗎

時間：2018-01-08 18:34來源：廈門眼科中心編輯：lin瀏覽：13981

【文章導(dǎo)讀】關(guān)于美國Spark公司上個月剛剛獲得FDA批準(zhǔn)上市用于治療雷柏氏先天性黑蒙2型的基因治療藥物L(fēng)uxturna已被定價為85萬美元。

　　LCA2基因治療藥物L(fēng)uxturna貴嗎？——轉(zhuǎn)自廈門眼科中心遺傳眼病門診龐繼景教授
 
　　“周三在門診忙了一整天。晚上剛回到家里，就看到了關(guān)于美國Spark公司上個月剛剛獲得FDA批準(zhǔn)上市用于治療雷柏氏先天性黑蒙2型的基因治療藥物L(fēng)uxturna已被定價為85萬美元。
 
　　看了這個消息后心里真是五味雜陳。
 
　　雖然三個月內(nèi)LCA2患者就可以在美國開始得到治療，而且比預(yù)期的100萬美元稍稍便宜了一點，但對大多數(shù)中國LCA2患者來說還是一個無法接受的過高價格。更重要的是考慮到很多中晚期LCA2患者治療后長期療效的不確定性以及治療技術(shù)還需要繼續(xù)完善，讓這款藥物能使中國患者在短時間內(nèi)迅速受益的想法受到質(zhì)疑。
 
　　我甚至不建議經(jīng)濟情況允許的中國LCA2患者在經(jīng)過有經(jīng)驗的大夫確認前匆忙前去美國治療。因為美國患者一般得益于美國醫(yī)療保險支付系統(tǒng)，他們基本不受高藥價的太大影響，所以對效果要求也不是很高。而中國患者如果盲目前去卻有可能要承受自費治療后效果卻不盡人意的后果。
 
　　所以說我們專業(yè)人士現(xiàn)在要在原有計劃的基礎(chǔ)上，盡量加快自己產(chǎn)品的研發(fā)速度，抓住機遇，迎接挑戰(zhàn)。希望中國的各方面人士和我們一起努力，盡快開發(fā)出中國人能用得起的不比國外同類藥差的國產(chǎn)視網(wǎng)膜遺傳病基因治療藥物!”

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