據(jù)悉，一次性療法“Luxturna”在2017年 12月，獲得美國食品和藥物管理局批準(zhǔn)，用于治療與雙等位基因RPE65突變導(dǎo)致的雷柏氏先天性黑曚。該病損害患者視力，甚至導(dǎo)致特定患者失明，此前一直沒有有效療法。

 

　　廈門眼科中心遺傳眼病門診龐繼景教授介紹，Luxturna是一種注射劑，每只眼睛需要注射一只，它能使帶有基因缺陷的少數(shù)人恢復(fù)視力，而且基因療法僅用一次眼部注射就達(dá)到長期治療效果。這是美國第一個(gè)傳統(tǒng)意義上彌補(bǔ)病人基因缺陷的真正的基因替代療法，對遺傳病的治療具有里程碑的意義。

 

　　美國基因眼科藥物售價(jià)高達(dá)85萬美元，三方合作中國制造產(chǎn)品將到來!

 

　　近日，美國上月批準(zhǔn)的的首個(gè)基因療法有了售價(jià)，這項(xiàng)用于治療罕見遺傳性失明的療法標(biāo)價(jià)85萬美元，相當(dāng)于550萬元人民幣。

　　“很多中國患者對如此高的天價(jià)藥物感到很無奈和失望。有的病友甚至表示就是傾家蕩產(chǎn)也治不起！其實(shí)視網(wǎng)膜遺傳病基因治療藥物的生產(chǎn)成本并不很高。但因?yàn)檠邪l(fā)費(fèi)用較高，病人較少造成藥價(jià)偏高。所以說如何降低研發(fā)費(fèi)用，開發(fā)出讓中國患者能用得起的基因治療藥物已成為刻不容緩的任務(wù)。”龐繼景教授表示。

 

　　為了解決藥價(jià)高的困境，2018年1月4日，本著平等互利、發(fā)揮各自優(yōu)勢、合作共贏的原則，華廈眼科醫(yī)院集團(tuán)股份有限公司與國內(nèi)基因治療公司，簽署了三方戰(zhàn)略合作框架協(xié)議。

 

　　希望借助基因治療公司在基因檢測、基因治療開發(fā)領(lǐng)域的核心競爭力，通過廈門眼科中心的遺傳病診治中心，搜集患者，建立臨床試驗(yàn)及診療規(guī)范。通過廈門眼科中心眼科研究所，把臨床前的動物實(shí)驗(yàn)平臺建立起來，建立一整套的研發(fā)體系，將龐教授近20年來的基礎(chǔ)研究轉(zhuǎn)化為基因治療藥物，用大多數(shù)中國人都能付得起的價(jià)格的載體而得到治療。